Anvisa deve concluir registro da terapia gênica Elevidys até junho, diz representante da agência

Em audiência pública na Comissão de Saúde da Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys, o representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, comunicou que até junho o processo deve estar concluído. A partir daí, afirmou, a liberação vai depender do laboratório que produz o remédio.

O Elevidys é uma terapia genética utilizada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Conforme explicou o responsável pela unidade neuromuscular da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), Luís Fernando Grossklauss, o paciente com Duchenne não produz uma substância responsável pela recuperação dos músculos depois de uma contração. Com isso, a musculatura da pessoa acometida sofre atrofia, o que afeta inclusive órgãos vitais, como o coração.

Segundo o médico, não se sabe ao certo a prevalência da doença no Brasil, mas a estimativa é que a cada 6.000 ou 6.500 nascimentos uma pessoa terá o problema genético. Os sintomas, conforme Luís Fernando Grossklauss, começam a aparecer por volta dos três anos e progridem rapidamente.

“O Duchenne começa com 3 ou 4 anos de idade, aí vai progredindo essa fraqueza muscular. Por volta de 10 ou 11 anos de idade, eles param de andar, vão para a cadeira de rodas, começa a deterioração cardíaca e respiratória e, a partir daí, a criança vai necessitando de mais remédios cardiológicos e mais tempo de uso de bipap [respirador mecânico]. Hoje, normalmente o óbito corre por volta de 30, 40 anos de idade”, explicou.

Sem os tratamentos adequados, o paciente vive em torno de 20 anos. Segundo o especialista da Unifesp, hoje, as pessoas com atrofia muscular de Duchenne são tratadas basicamente com corticoides e fisioterapia, tanto motora quanto respiratória. Mas o uso constante de corticoides traz efeitos colaterais graves, como osteoporose, aumento de colesterol e de triglicérides e catarata. E esse tratamento não interrompe o desenvolvimento da doença.

A terapia genética surge, então, como uma nova esperança. Grossklauss explicou que testes com crianças de 4 e 5 anos nos Estados Unidos mostraram que o Elevidys traz melhora significativa dos sintomas e “representa uma promessa de estabilizar o curso progressivo da doença de Duchenne”.

Bruno Spada/Câmara dos Deputados

Luís Fernando Grossklauss: sintomas começam por volta dos 3 anos de idade

O representante da Anvisa, João Batista da Silva Júnior, explicou que, por se tratar de uma tecnologia muito nova, a análise das terapias gênicas deve ser extremamente cuidadosa. Segundo disse, a terapia pode ser utilizada uma única vez. Então, se a agência liberar o Elevidys e uma pessoa for tratada com ele, e logo em seguida outro laboratório desenvolver um medicamento genético mais eficaz, esse mesmo paciente não poderá receber a nova droga, porque ocorre uma resposta imunológica tão forte que poderia matar o paciente.

Pedido de registro
Conforme Silva Júnior, a agência recebeu o pedido de registo do Elevidys em outubro do ano passado. Os documentos relativos à fase de testes clínicos chegaram em março deste ano. Segundo o especialista, no dia 26 do mesmo mês a agência já havia terminado a análise documental. Até junho o órgão espera discutir os resultados clínicos com especialistas e visitar a fábrica nos Estados Unidos. Só então deve sair uma decisão sobre o registro.

“Nós vamos ter em junho, parece, o panorama de todas as agências – Brasil, Estados Unidos e Europa – [pra saber] se realmente esse produto é eficaz e, se for, em qual medida ele é eficaz, para que a gente possa ter um acompanhamento claro, o médico saber os impactos que pode ter aquele produto, pelo menos do ponto de vista dos dados até agora”, disse.

O representante da Anvisa explicou também que o Elevidys, se aprovado no Brasil, precisará ser acompanhado por um longo período.

“Esse produto, quando for registrado, vai ser sob condições de monitoramento por 15 anos. A terapia gênica envolve um vírus adeno-associado, a gente tem que acompanhar, porque podem ter eventos adversos tardios - por exemplo, a formação de tumores", explicou. "O vírus vai entrar na célula e colocar o gene, mas pode interferir no genoma. Isso não foi observado ainda, tem relatos de caso de malignidade secundária em animais, não tem ainda em humanos, mas nós temos que observar.”

Ainda conforme Silva Júnior, os Estados Unidos aprovaram o Elevidys de forma provisória, assim que os estudos indicaram que seria uma terapia eficaz. O laboratório ainda precisa comprovar que ele realmente funciona e é seguro para que se confirme o registro. Essa etapa por lá também deve ocorrer em junho, disse o representante da Anvisa.